Khoa học về CRISPR: Công nghệ chỉnh sửa gene thay đổi mãi mãi thực phẩm, trẻ em và vắc-xin

Mọi điều bạn cần biết về công cụ chỉnh sửa gene này đang thay đổi chính cuộc sống của nó. Cùng Techie khám phá về công nghệ gây nhiều tranh cãi này nhé!

Công nghệ chỉnh sửa Gene
Công nghệ chỉnh sửa gen đang sẵn sàng thay đổi mãi mãi thực phẩm, trẻ em và vắc-xin.

Các khám phá đích thực trong khoa học thường hiếm hoi, nhưng một khám phá đã xảy ra cách đây mười năm khi nghiên cứu về chức năng đặc biệt của miễn dịch vi khuẩn đã trở thành một khám phá đoạt giải Nobel. Bài báo năm 2012 của Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier đã được công nhận là một dấu mốc quan trọng trong khoa học.

Các nhà nghiên cứu đã cố gắng tìm hiểu thông tin về CRISPR (những đoạn lặp ngắn đều đặt theo tỉ thích đều) từ những năm 1980. Trong tự nhiên, đây là một cơ chế phòng thủ phân tử mà vi khuẩn sử dụng để phát hiện và tiêu diệt DNA của một loại vi-rút xâm nhập, giống như một bộ kéo vi nhỏ.

Khi một vi khuẩn bị nhiễm, “bộ kéo” cắt và dán một đoạn DNA của vi-rút và chèn vào gen của chính nó. Điều này huấn luyện hệ thống để nhận biết DNA đó và tiêu diệt nó.

Khám phá quan trọng đến khi các nhà khoa học đã phân lập được các enzyme và ARN (axit ribonucleic) cụ thể tạo nên “bộ kéo” gen. Việc tái tạo nó trong phòng thí nghiệm đã biến CRISPR thành một công cụ gia tăng tốc độ nghiên cứu sinh học. Đó là một cách đơn giản để chỉnh sửa gen của bất kỳ sinh vật sống nào.

CRISPR hoạt động như thế nào?

Một mạch phân tử ARN hướng dẫn (“guide” RNA) được tạo ra sao cho phù hợp với trình tự DNA của mục tiêu cần chỉnh sửa.

Enzym Cas9 – “bộ kéo phân tử” – được kết hợp với RNA và được tiêm vào cây trồng, động vật hoặc người nhận liệu pháp.

Sau đó, RNA đưa enzyme Cas9 đến chính xác điểm trên DNA mà cần chỉnh sửa. Ở đây, Cas9 tạo ra một cắt trong các mạch DNA, loại bỏ vật liệu di truyền không mong muốn.

Các nhà khoa học đưa DNA khỏe mạnh vào gen để thay thế phần bị cắt.

Công nghệ Gene hoạt động
CRISPR hoạt động như thế nào?

Công nghệ này ảnh hưởng đến y học như thế nào?

Một số bệnh di truyền được gây ra bởi đột biến trong một gen duy nhất. Sức mạnh (và độ chính xác) của CRISPR cho phép các nhà khoa học tiêu diệt những tình trạng đó khỏi gen di truyền của con người chỉ trong một liệu pháp duy nhất, thay đổi cuộc sống của họ.

Bệnh nhân đang phục hồi từ những căn bệnh có thể gây tử vong, gây đau đớn mạn tính và yêu cầu điều trị đều đặn. Sự thật là, chỉ sau 10 năm kể từ khi được khám phá, CRISPR đang cứu sống mạng người. Các liệu pháp CRISPR đầu tiên cho các rối loạn máu có thể được chấp thuận ngay trong năm nay (2023).

Công cụ CRISPR-Cas9 thỉnh thoảng được mô tả như một “poster cần tìm” treo trong hệ miễn dịch của một sinh vật. Trên đó có hình ảnh của một loại vi-rút, giúp hệ miễn dịch nhận ra kẻ xâm nhập tiềm năng.

Vắc-xin của nhiều loại được thiết kế để làm công việc tương tự: thông báo cho hệ miễn dịch của bạn về những kẻ xâm nhập tiềm năng. Nhờ tính chính xác và dễ sử dụng, CRISPR có thể giúp chúng ta tạo ra những loại vắc-xin mới. Trong đại dịch COVID-19, CRISPR đã được sử dụng để phát triển một số vắc-xin mRNA, và hiện nay đang được sử dụng để tăng tốc việc phát triển các loại vắc-xin mới, bao gồm cả vắc-xin chống sốt rét.

Các nhà khoa học tại Washington đã làm việc với ký sinh trùng Plasmodium falciparum, gây bệnh sốt rét, và xóa bỏ ba gene cần thiết để nhiễm trùng người. Sau khi bị muỗi mang ký sinh trùng đã chỉnh sửa bằng CRISPR cắn, người ta được bảo vệ chống sốt rét trong vài tuần, nhờ sự sản xuất kháng thể bởi cơ thể.

Khả năng của CRISPR trong việc điều chỉnh vật liệu di truyền cung cấp một con đường triển vọng cho việc phát triển các loại vắc-xin có thể nhắm mục tiêu các kẻ xâm nhập cụ thể và tăng cường phản ứng miễn dịch. Nó có tiềm năng cách mạng hóa nghiên cứu và sản xuất vắc-xin, dẫn đến các chiến lược tiêm chủng hiệu quả và phù hợp hơn đối với các bệnh khác nhau.

Lịch sử CRISPR: Cuộc cách mạng di truyền học

1987

Cơ chế CRISPR được mô tả lần đầu trong văn bản khoa học.

2000-2002

Phát hiện thêm các nhóm lặp lại tập trung của DNA trong vi khuẩn và archea. Thuật ngữ Cas9 được đặt tên (nơi Cas xuất phát từ các protein liên quan đến CRISPR).

2005-2008

Chúng ta bắt đầu hiểu cách CRISPR và Cas9 bảo vệ vi khuẩn khỏi vi-rút.

2012

Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna và đồng nghiệp công bố bài báo tiêu biểu về CRISPR-Cas9
như một công cụ chỉnh sửa gen.

2016

Liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên được sử dụng để điều trị một bệnh nhân mắc ung thư phổi.

2018

Nhà sinh vật học He Jiankui thông báo về những đứa trẻ CRISPR, những đứa trẻ được sinh ra từ phôi được chỉnh sửa gen.

2020

Charpentier và Doudna được trao Giải Nobel Hóa học vì công trình về CRISPR.

2021

Ủy ban Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ chấp thuận liệu pháp CRISPR đầu tiên để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu.

CRISPR đang thay đổi ngành thực phẩm và nông nghiệp như thế nào?

Có ai đó đói không? Một quả cà chua cay cay thì sao? Hoặc có hạt giống mà không gây dị ứng? Hoặc một chiếc burger ba tầng mà bạn có thể thưởng thức mà không làm tăng cholesterol của bạn lên mức cao? Đó là một số khả năng hấp dẫn trên thực đơn khi các nhà nghiên cứu bắt đầu sử dụng CRISPR để tạo ra thực phẩm với các đặc điểm độc đáo.

Trong lĩnh vực nông nghiệp, CRISPR được sử dụng để tạo ra các loại cây trồng chống sâu bọ hoặc chống hạn. Với nhu cầu về thực phẩm đang tăng cao, các nhà nghiên cứu đang tìm cách tạo ra các loại cây trồng cho hiệu suất cao hơn bằng cách tắt gen ngăn cản sự phát triển.

Các công ty công nghệ sinh học đang đua nhau phát triển các loại thực phẩm giúp chúng ta khỏe mạnh hơn hoặc an toàn hơn, và các nhà nghiên cứu đang phát triển hạt hạnh nhân, lúa mì và các loại thực phẩm khác được chỉnh sửa để loại bỏ các chất gây dị ứng. Cà chua được chỉnh sửa bằng CRISPR đã có mặt trên thị trường ở Nhật Bản.

Công nghệ CRISPR trong lĩnh vực thực phẩm và nông nghiệp mở ra những tiềm năng và cơ hội mới. Nó cung cấp một con đường triển vọng để tạo ra các loại cây trồng với những đặc điểm cải tiến, nâng cao sản xuất thực phẩm và giải quyết các vấn đề dinh dưỡng và sức khỏe. Tuy nhiên, cần xem xét các khía cạnh đạo đức, xã hội và quy định liên quan đến chỉnh sửa gen trong chuỗi cung ứng thực phẩm.

CRISPR cũng được sử dụng để phát triển thịt được nuôi trong phòng thí nghiệm, và nghiên cứu cho thấy CRISPR giảm cholesterol LDL (low-density lipoprotein) ở khỉ một cách đáng kể, giảm 70% chỉ sau hai tuần.

Công nghệ Gene
CRISPR có thể đối phó với biến đổi khí hậu như thế nào?

CRISPR có thể đối phó với biến đổi khí hậu như thế nào?

Thực phẩm chống thời tiết

Biến đổi khí hậu đã ảnh hưởng đến sản lượng cây trồng. Mặc dù không phải ai cũng thích thực phẩm biến đổi gen, nhưng các nhà khoa học đang sử dụng CRISPR để phát triển các loại cây trồng chống chịu hạn hán, nhiệt đới và lũ lụt.

Nhiên liệu sinh học tốt hơn

Nhiên liệu sinh học được chỉnh sửa gen có thể đóng vai trò quan trọng trong cung cấp năng lượng sạch. CRISPR đã làm tăng khả năng sản xuất biodiesel từ tảo nhiệt đới lên gấp đôi.

Cây lọc không khí

Các nhà khoa học ở California đang sử dụng CRISPR để phát triển cây trồng loại bỏ CO2 từ không khí, nhờ quá trình quang hợp và rễ cây đưa carbon vào sâu hơn trong đất.

Vi khuẩn trích xuất carbon

Jennifer Doudna, một trong những người phát hiện ra CRISPR, đã nói về tiềm năng của vi khuẩn và đất được chỉnh sửa gen bằng CRISPR để trích xuất nhiều carbon hơn từ khí quyển.

Rạn san hô chịu đựng tốt hơn

Các nhà khoa học ở Mỹ đang sử dụng CRISPR để nghiên cứu các gen trong rạn san hô ảnh hưởng đến khả năng chịu nhiệt. Họ hy vọng điều này sẽ giúp công tác bảo tồn khi rạn san hô chịu tác động của nhiệt độ biển tăng cao và axit hóa đại dương.

Giảm lượng khí methane thải ra

Khí methane được thải ra trong quá trình sản xuất lúa gạo chiếm 2% tổng lượng khí thải nhà kính toàn cầu. CRISPR được sử dụng để tạo ra các loại cây trồng và gia súc thải ra ít methane hơn.

Cách công nghệ Gene giúp làm sống lại các động vật đã tuyệt chủng

CRISPR có khả năng lấy DNA còn sót lại từ một loài đã tuyệt chủng và so sánh nó với gen của một loài hiện sinh có liên quan. Bằng cách chỉnh sửa gen của loài hiện sinh ở những vị trí khác biệt, các nhà nghiên cứu tin rằng họ có thể đưa những loài động vật trở lại từ cái chết – hoặc tạo ra một loài lai có chia sẻ một số DNA.

Ví dụ nổi tiếng nhất là voi ma mút, một loài đã tuyệt chủng khoảng 10.000 năm trước, và các nhà khoa học chưa chắc chắn liệu chúng có bị săn đuổi đến bờ vực bởi con người hay gặp khó khăn trong việc sống sót trong nhiệt độ tăng cao của Trái Đất. Dù sao đi nữa, số phận của chúng có thể chưa được khép kín. Một số mẫu vật đã được tìm thấy nằm chôn trong băng và các nhà khoa học không chỉ trích xuất được DNA voi ma mút, mà còn đã xác định toàn bộ genome của chúng.

Hiện nay, các nhà nghiên cứu đang cố gắng đưa voi ma mút trở lại vùng tundra Bắc Cực. Công ty khởi nghiệp Colossal đang sử dụng CRISPR để sửa đổi gene của voi châu Á để chúng có những đặc điểm thích ứng với lạnh của người anh em đã mất tích, chẳng hạn như tai nhỏ hơn và mỡ cơ thể nhiều hơn. Họ tin rằng những con con voi đầu tiên sẽ được sinh ra trong vòng năm năm tới.

Các dự án để hồi sinh những loài động vật tuyệt chủng gần đây hơn, như chó sói Tasman và chim bồ câu hành khách, cũng đang được tiến hành.

Những thách thức với CRISPR là gì?

CRISPR đôi khi được mô tả là “dễ dàng”. Nó có thể không phải là khoa học vũ trụ, nhưng thú vị là việc chỉnh sửa gen vẫn là quy trình phức tạp và rất đắt đỏ, đặc biệt khi liên quan đến việc chữa trị bệnh tật.

Các nhà nghiên cứu đang hoàn thiện các cơ chế vận chuyển CRISPR, tìm kiếm enzym có thể hiệu quả hơn Cas9 và cố gắng giới hạn những gì được gọi là “hiệu ứng ngoài mục tiêu”. Điều này xảy ra khi quá trình chỉnh sửa ảnh hưởng không chỉ đến DNA mục tiêu mà còn có thể làm ảnh hưởng đến các gene khác trong cơ thể.

Tuy nhiên, có lẽ những thách thức lớn nhất không phải là kỹ thuật, mà là đạo đức. Chỉnh sửa gen đã lâu mang theo sự kỳ thị là “chơi vị thần” và các nhà nghiên cứu phải đặt ra những câu hỏi về công việc của họ dựa trên một số câu hỏi thường được đặt về công nghệ và việc sử dụng nó.

Liệu nó có dẫn đến bất bình đẳng sức khỏe lớn hơn khi người giàu truy cập vào các liệu pháp độc quyền? Bạn có nên nhắm vào tế bào thể trứng và tinh trùng, nơi những chỉnh sửa được thực hiện cũng được truyền cho thế hệ kế tiếp? Và khi nó trở nên phổ biến hơn, làm thế nào để quản lý công nghệ cho chăm sóc sức khỏe con người mà không để nâng cao con người?

Những đứa trẻ CRISPR là gì?

Năm 2018, hai cô bé sinh đôi được sinh ra ở Trung Quốc và trở thành “đứa trẻ CRISPR” – những đứa trẻ được chỉnh sửa gen đầu tiên trên thế giới. Nhà sinh lý học He Jiankui đã tạo ra các đột biến trong phôi thai người, sau đó được cấy vào một phụ nữ. Ông khẳng định đã tắt một gen cụ thể để bảo vệ chúng khỏi HIV.

công nghệ Gene
Nhà khoa học bất chấp cũng bị chỉ trích vì không tuân thủ quy trình đảm bảo an toàn và đạo đức thông thường

Ông đã bị giam giữ tại Trung Quốc và bị cộng đồng khoa học lên án vì đã vượt qua ranh giới đạo đức bằng cách chỉnh sửa tế bào gốc con người – những đột biến mà ông tạo ra sẽ được truyền cho các con cháu của hai cô bé.

Nhà khoa học bất chấp cũng bị chỉ trích vì không tuân thủ quy trình đảm bảo an toàn và đạo đức thông thường, và đã kích thích ý tưởng về “bé thiết kế” – quan niệm rằng chỉnh sửa gen sẽ cho phép các bậc cha mẹ trong tương lai lựa chọn mọi thứ, từ màu mắt cho đến trí tuệ của con cái.

Các nhà đạo đức cảnh báo rằng nếu không có quy định cẩn thận, chỉnh sửa gen có thể dẫn đến một xã hội hai tầng, chia thành những người đã được chỉnh sửa và những người chưa được chỉnh sửa.

 

 

Khám phá thêm
Temu, một ứng dụng mua sắm Trung Quốc, đang gây chấn động trên internet với những sản phẩm rất rẻ....
“Chúng ta đang sống trong thế giới VUCA” – Câu nói này đã diễn tả đúng tình trạng thế giới...
Trong bài viết này, Techie sẽ giới thiệu đến bạn bản chất của tính năng constraints và auto-layout figma, cũng...
Theo một “nguồn tin mật” cho hay, Ghibli chính thức công bố trailer phần tiếp theo của tựa phim Vùng...
Thuật toán Dijkstra là một công cụ quan trọng trong lý thuyết đồ thị và tối ưu hóa. Với khả...
Nếu như các ứng dụng hẹn hò như Tinder, Okcupid, Facebook Dating vẫn chưa đem đến cho bạn một anh...
“Nói Việt Nam không có văn hóa riêng do sao chép từ Trung Quốc chẳng khác gì nói Nhật Bản...
Cảm biến sinh học (Biosensor) đã đánh dấu một thành tựu quan trọng trong cuộc chiến chống đại dịch COVID-19 khi...